以下是关于 贝组替凡（Belzutifan/Welireg） 在 VHL综合征相关肿瘤 中的 关键临床试验数据 的详细说明，基于其获批依据和研究结果整理：
目的：评估Belzutifan在VHL综合征相关肿瘤（肾细胞癌、CNS血管母细胞瘤、pNET）中的疗效和安全性。
设计：单臂、开放标签、II期临床试验（NCT03401788）。
人群：61例携带VHL基因突变的成人患者，伴有至少1个可测量肾细胞癌病灶（无需立即手术）。
客观缓解率（ORR）：49.2%（30/61，均为部分缓解PR）。
疾病控制率（DCR）：92%（56/61，包括PR+病情稳定SD）。
中位缓解持续时间（DOR）：未达到（60%患者缓解持续≥12个月）。
中位无进展生存期（PFS）：未达到（随访20.2个月时，82%患者无进展）。
CNS血管母细胞瘤（n=24）：ORR 63%（15/24）。
胰腺神经内分泌瘤（pNET，n=12）：ORR 83%（10/12）。
血液系统：贫血（90%）、疲劳（64%）、头痛（39%）。
代谢异常：高血糖（45%）、低氧血症（16%，需监测血氧）。
胃肠道：恶心（31%）、呕吐（20%）。
贫血：7%患者出现3级贫血，1例因贫血停药。
缺氧：1例因低氧血症停药。
胚胎-胎儿毒性：妊娠禁忌（动物试验显示致畸性）。
剂量减少率：11%（因贫血、疲劳等）。
推荐调整方案：
首次减量：90 mg/日；
第二次减量：60 mg/日；
仍无法耐受则停药。
单臂设计：缺乏对照组，长期疗效需进一步验证。
小样本量：非RCC肿瘤（如pNET）病例数较少。
随访时间：中位生存数据（如OS）尚未成熟。
MK-6482-001（I期）：首次人体试验，确认HIF-2α抑制的可行性（《NEJM》2021）。
联合治疗探索：与PD-1抑制剂（如帕博利珠单抗）联用的研究进行中（如NCT04976634）。
Belzutifan在VHL相关肿瘤中表现出显著抗肿瘤活性，尤其对RCC、CNS血管母细胞瘤和pNET，且安全性可控，成为首个获批的HIF-2α靶向疗法。
注：以上数据基于2021年FDA获批时的研究结果，后续更新请参考 clinicaltrials.gov 或相关医学期刊（如《NEJM》《JCO》）。
临床用药需严格遵循适应症和个体化评估。
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