商品名：Camzyos（美国上市名称）
药理类别：选择性心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂
研发公司：百时美施贵宝（BMS）
中国进展：目前处于临床试验阶段（截至2024年7月）
靶向抑制：特异性结合心肌肌球蛋白头部，减少其与肌动蛋白的过度结合，从而：
✅ 降低心肌过度收缩
✅ 改善左心室舒张功能
✅ 减轻左心室流出道梗阻（LVOTO）
FDA批准适应症：
治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者（NYHA II-III级）
潜在拓展方向（在研）：
非梗阻性HCM（nHCM）
射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）
| 评估指标 | EXPLORER-HCM试验结果 |
|---|---|
| LVOT压差降低 | 平均下降≥35 mmHg |
| 运动耐量改善 | VO₂峰值提高1.4 mL/kg/min |
| 症状缓解率 | 37%患者降至NYHA I级 |
| 生活质量评分 | KCCQ评分显著改善 |
起始剂量：5mg 每日1次
剂量调整：
每4-8周通过超声心动图评估LVEF和LVOT梯度
最大剂量：15mg/日
服药注意：
需固定时间空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）
避免与高脂餐同服（生物利用度降低40%）
心功能监测要求：
用药前必须确认LVEF≥55%
治疗期间出现LVEF<50%需暂停给药
禁忌联用药物：
CYP2C19强抑制剂（如奥美拉唑）
其他负性肌力药（维拉帕米、地尔硫卓）
特殊人群：
中重度肝损患者禁用（CYP2C19代谢受影响）
妊娠期禁用（动物显示致畸性）
常见（＞10%）：
头晕（32%）
乏力（18%）
LVEF降低（12%）
需警惕的严重不良反应：
心力衰竭（3.4%）
房颤（2.1%）
晕厥（1.7%）
| 联用药物类型 | 处理建议 |
|---|---|
| CYP2C19抑制剂 | 避免联用（如氟康唑、氯吡格雷） |
| CYP3A4诱导剂 | 需剂量调整（如利福平） |
| β受体阻滞剂 | 密切监测心率/血压 |
必须告知医生：
所有正在使用的药物（包括中药/保健品）
任何心脏病病史
立即就医指征：
新发呼吸困难
夜间阵发性呼吸困难
下肢水肿加重
美国：2022年4月FDA首批
欧盟：2023年1月EMA批准
中国：预计2025年完成III期临床
该药物代表了对oHCM的首个疾病修饰治疗，但需严格在心脏专科医生监督下使用，并建立完善的心功能监测体系。
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