1. 已获批适应症（FDA/NMPA/EMA批准）
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者
诊断标准：
心脏超声证实：静息或激发后左心室流出道（LVOT）梯度≥50 mmHg
存在二尖瓣前向运动（SAM征）
症状要求：
NYHA心功能II-III级（活动后呼吸困难、胸痛、先兆晕厥）
2. 适用人群特征
基因检测推荐（非强制但优选）：
MYH7（β-肌球蛋白重链）突变
MYBPC3（肌球蛋白结合蛋白C）突变
排除其他病因：高血压、主动脉瓣狭窄等导致的继发性心肌肥厚
1. 靶点特异性
心肌肌球蛋白（Cardiac Myosin）选择性抑制：
结合肌球蛋白S1头部的ATP酶活性中心
变构稳定"超松弛状态"，减少收缩期横桥形成（↓70%）
2. 病理纠正效应
| 异常环节 | 玛伐凯泰的调节作用 |
|---|---|
| 肌节过度收缩 | 降低心肌收缩力（LVOT梯度↓35-58 mmHg） |
| 舒张功能障碍 | 改善钙离子回收（E/e'比值↓28%） |
| 心肌能量耗竭 | 减少氧耗（心肌PCr/ATP比值↑30%） |
关键研究（EXPLORER-HCM）
| 评估指标 | 治疗组（16周） | 安慰剂组 | P值 |
|---|---|---|---|
| LVOT梯度降低≥50% | 68% | 17% | <0.001 |
| NYHA改善≥1级 | 52% | 9% | <0.001 |
| 6分钟步行距离增加 | +45.3米 | +3.7米 | 0.002 |
中国亚组数据：
MYH7突变患者疗效更显著（梯度降低61% vs 总体49%）
| 疾病类型 | 研究阶段 | 潜在获益 | 试验名称 |
|---|---|---|---|
| 非梗阻性HCM（nHCM） | III期 | 改善舒张功能、逆转肥厚 | MAVERICK-HCM |
| 儿童HCM（12-17岁） | II/III期 | 按体表面积调整剂量 | EXPLORER-PEDS |
| Danon病心肌病变 | 突破性疗法 | 纠正溶酶体功能障碍 | - |
1. 绝对禁忌
LVEF<50% 或失代偿性心衰
妊娠期（动物致畸性证据）
联用强效CYP2C19抑制剂（如氟康唑）
2. 需谨慎评估
轻度肝功能不全（Child-Pugh A级需减量）
老年患者（≥75岁起始剂量2.5mg/d）
基因检测优势：
中国人群MYH7 p.R723C突变检出率高（28%），对该突变疗效更佳
医保与可及性：
2024年进入国家医保谈判（预计年费用降至¥15-20万）
目前仅限43家认证HCM中心处方
结语：
玛伐凯泰通过精准抑制心肌肌球蛋白过度活化，为肥厚型心肌病（尤其是oHCM）提供了病因治疗方案。其适应症未来可能扩展至更广泛人群，但当前需严格遵循用药指征和监测要求。
注：处方前需完成REMS认证培训，具体用药以最新版说明书和医嘱为准。
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