客观缓解率（ORR）
总体ORR：57.4%（涵盖19种癌种）
完全缓解（CR）率：7.4%（肿瘤完全消失）
初治患者ORR：69.1% vs 经治患者50.3%
长期疗效
中位缓解持续时间（DoR）：10.4个月（95% CI 7.1-17.2）
24个月持续缓解率：35%（部分患者缓解超3年）
中位无进展生存期（mPFS）：11.2个月（95% CI 8.0-15.7）
特殊人群获益
脑转移患者：颅内ORR 50%（中位颅内PFS 8.9个月）
儿童患者（婴儿纤维肉瘤）：ORR 91%
| 研究指标 | 结果（N=74） | 临床意义 |
|---|---|---|
| 24周疾病控制率（DCR） | 71.6% | 快速起效 |
| 中位总生存期（mOS） | 23.9个月 | 显著优于化疗 |
| 治疗相关AE导致停药率 | 6.8% | 安全性可控 |
典型癌种疗效：
唾液腺癌：ORR 78%（最高）
肉瘤：ORR 58%（儿童达90%+）
结直肠癌：ORR 50%（MSI-H患者更优）
强效抑制NTRK融合蛋白
对NTRK1/2/3的IC50值＜2 nM
阻断TRKA/B/C下游MAPK/PLCγ通路
广谱抗癌特性
组织不可知性（Tissue-agnostic）：疗效与肿瘤原发部位无关
克服原发耐药：对ETV6-NTRK3等常见融合有效
药代动力学优势
脑脊液渗透率：57%（拉罗替尼为25%）
半衰期：20小时（适合每日一次给药）
常见不良反应（≥20%）：
| 副作用 | 发生率 | 管理措施 |
|---|---|---|
| 疲劳 | 43% | 调整活动强度 |
| 头晕 | 37% | 避免快速体位变化 |
| 体重增加 | 29% | 饮食控制 |
| 便秘 | 26% | 膳食纤维补充 |
需关注的严重不良反应：
QT间期延长（5%）：基线及用药期间ECG监测
神经系统毒性（认知障碍21%）：减量至400mg/天
| 指南 | 推荐等级 | 适用场景 |
|---|---|---|
| NCCN 2024 | 1类证据 | NTRK融合一线首选 |
| ESMO 2023 | I级推荐 | 成人和儿童实体瘤 |
| CSCO 2023 | II级推荐 | 标准治疗失败后 |
用药路径：
NGS检测NTRK融合（优先RNA测序）
基线评估：包括脑MRI（无症状脑转移率约15%）
疗效监测：每8-12周影像学评估
常见耐药突变
NTRK G595R（35%）
NTRK G667C（22%）
解决方案
新一代TRK抑制剂：Selitrectinib（LOXO-195）对G595R有效
联合MEK抑制剂：临床前研究显示协同作用
案例1：
45岁女性，ETV6-NTRK3融合的分泌性乳腺癌
恩曲替尼治疗6周后肿瘤缩小68%，持续缓解28个月
案例2：
3岁男性，婴儿纤维肉瘤（LMNA-NTRK1融合）
用药12周后达到CR，无进展生存36个月
| 地区 | 上市状态 | 年治疗费用（估算） |
|---|---|---|
| 中国 | 已获批 | 50-60万元 |
| 美国 | 已获批 | 约20万美元 |
| 欧盟 | 已获批 | 约15万欧元 |
医保覆盖：
中国2023年医保谈判中，预计降价幅度40-50%
恩曲替尼作为全球第二款NTRK抑制剂，在跨癌种治疗中展现出：
✅ 高缓解率（57.4%）与持久疗效（DoR 10.4个月）
✅ 卓越的脑转移控制能力（颅内ORR 50%）
✅ 儿童罕见肿瘤的突破性选择（如婴儿纤维肉瘤）
临床提示：
必须通过分子检测筛选获益人群
关注神经系统副作用和QT间期监测
耐药后仍有靶向治疗机会
印度肿瘤药房(India Pharmacy)是印度新德里肿瘤药房信息咨询服务平台，旨在为患者提供各类进口原研 进口仿制 最新研制等医药信息咨询 跨境医药电商直邮服务，让患者轻松获取全球最佳药品有更多选择，基本涵盖新特药 抗癌药 靶向药 丙肝 乙肝 高血压 糖尿病 痛风 等药品，欢迎咨询！官方微信 Yindu7689
