获批时间：2023年10月（中国国家药监局NMPA正式批准）
新适应症：12岁及以上儿童及青少年NTRK基因融合阳性实体瘤
重要意义：
✅ 中国首个获批用于儿童实体瘤的NTRK抑制剂
✅ 填补婴儿纤维肉瘤等罕见肿瘤靶向治疗空白
✅ 无需考虑癌种类型，仅依赖NTRK融合状态
| 研究指标 | 结果（STARTRK-NG研究） | 临床价值 |
|---|---|---|
| 客观缓解率（ORR） | 91%（婴儿纤维肉瘤） | 远超化疗（＜30%） |
| 完全缓解率（CR） | 22% | 肿瘤完全消失 |
| 2年无进展生存率 | 68% | 长期疾病控制 |
| 脑转移控制率 | 58% | 突破血脑屏障 |
典型获益癌种：
婴儿纤维肉瘤（NTRK融合率＞90%）
先天性中胚层肾瘤
青少年唾液腺癌
剂量标准
≥12岁且体重≥40kg：成人剂量（600mg/天）
＜40kg儿童：按7mg/kg/天调整（最高600mg）
给药方式
口服胶囊（可打开与软食混合）
空腹或随餐（高脂饮食影响吸收）
疗效监测
每4周评估肿瘤标志物
每8周影像学复查（MRI优先）
| 治疗手段 | 传统化疗 | 恩曲替尼 |
|---|---|---|
| 有效率（ORR） | 20-35% | 57-91% |
| 中位PFS | 3-6个月 | 11-24个月 |
| 3级副作用率 | 65% | 28% |
| 脑转移控制力 | 几乎无效 | 58%有效率 |
案例分享：
2岁男童（ETV6-NTRK3融合纤维肉瘤）：恩曲替尼治疗8周后肿瘤缩小72%，18个月无进展
常见副作用（发生率≥15%）：
| 不良反应 | 发生率 | 处理方案 |
|---|---|---|
| 疲劳 | 38% | 调整活动量 |
| 呕吐 | 25% | 昂丹司琼 |
| 食欲下降 | 20% | 营养支持 |
| 头痛 | 18% | 减量25% |
严重风险警示：
⚠️ 生长发育影响：长期用药需监测身高/体重曲线
⚠️ 神经系统毒性：12%患儿出现短暂认知障碍
检测先行
推荐检测：RNA-based NGS（如华大基因"童芯安"儿童肿瘤 panel）
医保覆盖：部分省市将NTRK检测纳入医保（如上海）
费用与援助
定价：约5万元/月（预计2024年进入医保谈判）
慈善项目：罗氏"童乐相助"计划最高减免70%费用
诊疗机构
首批应用医院：
北京儿童医院
上海新华医院
中山大学肿瘤防治中心
用药前必做：
全面基因检测（组织+液体活检）
基线脑MRI（无症状脑转移率约8%）
治疗中监测：
每月心电图（QT间期）
每3个月骨龄评估（生长发育影响）
耐药后策略：
NTRK G595R突变：参与Selitrectinib临床试验（国内多家中心开展）
解决痛点：中国每年约5000例儿童实体瘤缺乏靶向药
印度肿瘤药房(India Pharmacy)是印度新德里肿瘤药房信息咨询服务平台，旨在为患者提供各类进口原研 进口仿制 最新研制等医药信息咨询 跨境医药电商直邮服务，让患者轻松获取全球最佳药品有更多选择，基本涵盖新特药 抗癌药 靶向药 丙肝 乙肝 高血压 糖尿病 痛风 等药品，欢迎咨询！官方微信 Yindu7689
