目前，关于玛伐凯泰（Mavacamten）治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的长期疗效和安全性数据主要来自EXPLORER-LTE研究（EXPLORER长期扩展研究），这是迄今随访时间最长的临床研究（中位随访约62周，部分患者达4年）。以下是关键数据的总结和分析：
研究设计：
在完成Ⅲ期EXPLORER-HCM试验（30周）的患者中，继续接受玛伐凯泰治疗的开放标签扩展研究。
主要终点：长期安全性、耐受性及疗效维持情况。
关键结果：
症状持续改善：
NYHA心功能分级：约60%的患者维持在NYHA I或II级（基线时多为III级）。
运动耐量：峰值耗氧量（pVO₂）较基线保持稳定改善。
血流动力学改善：
静息LVOT压差：从基线平均≥50 mmHg降至长期随访时的≤30 mmHg。
Valsalva动作后LVOT压差：显著降低并维持。
心脏结构改善：
部分患者左心室质量指数（LVMI）下降，提示心肌重构可能逆转。
不良事件（AE）发生率：
常见AE（与短期试验一致）：头晕（18%）、疲劳（12%）、头痛（9%）。
严重AE：
心力衰竭（1.5%）：多与LVEF下降相关（可通过剂量调整管理）。
心律失常：房颤（3%），但无明确药物相关性。
无治疗相关死亡报告。
LVEF监测：
约5%患者出现LVEF＜50%，通过暂停给药或减量后恢复。
强调定期超声心动图监测的必要性。
MAVA-LTE研究（真实世界长期扩展）：
初步数据显示，治疗2年后，约70%患者症状持续改善，且安全性可控。
需进一步随访验证4-5年数据。
突破性进展：
首次证实玛伐凯泰的疗效可持续至少2-4年，且可能延缓疾病进展。
为oHCM患者提供了手术/消融之外的长期药物治疗选择。
现存挑战：
个体化剂量调整：需动态监测LVEF和LVOT压差以避免过度抑制。
成本与可及性：年治疗费用高昂，限制广泛使用。
更长期随访（如5-10年）：评估对疾病自然史的影响（如心力衰竭、猝死风险）。
扩大适应症：非梗阻性HCM、儿童患者及联合治疗策略。
玛伐凯泰的长期数据证实了其在症状性oHCM中的持久疗效和可控安全性，但需严格遵循监测方案。随着真实世界证据积累，该药有望成为oHCM管理的基石疗法。患者应在经验丰富的HCM中心接受治疗，以优化风险获益比。
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