——为中国梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者提供突破性治疗选择
药物地位：玛伐凯泰是全球首个获批的心肌肌球蛋白选择性抑制剂，由百时美施贵宝（BMS）旗下MyoKardia公司研发，2022年获FDA批准用于治疗症状性oHCM。
中国落地：通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“特许医疗”政策，玛伐凯泰正式引入中国，填补国内oHCM靶向治疗的空白。
解决未满足需求：
中国约40万HCM患者，其中60%-70%为梗阻性（oHCM），传统治疗（β受体阻滞剂、手术）效果有限。
玛伐凯泰通过直接靶向心肌过度收缩机制，显著改善症状和血流动力学（LVOT压差）。
政策突破：
博鳌乐城允许使用未在国内上市的国际创新药，患者可凭处方在指定医疗机构使用。
加速国际疗法惠及中国患者，推动国内HCM诊疗与国际接轨。
适应症：符合国际标准的症状性oHCM成人患者（NYHA II-III级，LVOT压差≥50 mmHg）。
用药流程：
诊断评估：由乐城合作医院（如博鳌超级医院）通过超声心动图等确认oHCM。
处方申请：经心血管专科医生评估后开具特许处方。
药房调配：由乐城定点药房提供药物（目前需自费，年费用约60万-80万元人民币）。
监测随访：需定期复查LVEF和LVOT压差以调整剂量（参考FDA方案）。
核心疗效（基于EXPLORER-HCM试验）：
症状改善：37%患者心功能恢复至NYHA I级（安慰剂组17%）。
运动耐量：峰值耗氧量（pVO₂）提升1.4 mL/kg/min。
血流动力学：静息LVOT压差平均降低约35 mmHg。
安全性管理：
主要风险为LVEF降低（需监测避免＜50%），常见副作用包括头晕、疲劳。
乐城医疗机构将提供全程随访，确保用药安全。
可及性瓶颈：
目前仅限博鳌乐城使用，且价格高昂，需等待国内正式获批并纳入医保。
BMS已启动中国临床试验（如EXPLORER-CN），为国内上市铺路。
未来扩展：
探索非梗阻性HCM（nHCM）适应症（尽管III期MAVERICK-HCM未达主要终点，但生物标志物改善提示潜力）。
联合治疗（如与β阻滞剂或SGLT2抑制剂）的临床研究。
步骤：
联系博鳌乐城合作医院（如超级医院、瑞金海南医院）预约心血管专科。
提交既往病历和检查报告（如心脏超声、MRI）。
通过医院申请乐城“特许药械使用”审批。
费用：目前为全自费，可咨询商业保险或乐城专项健康险覆盖情况。
玛伐凯泰在博鳌乐城的落地是中国罕见病创新药可及性的重要里程碑，为oHCM患者提供了国际同步的靶向治疗选择。尽管短期内面临价格和地域限制，随着国内临床试验推进和审批加速，未来有望惠及更广泛患者群体。建议符合条件患者通过正规渠道评估治疗获益，并在专业团队指导下用药。
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