玛伐凯泰是全球首个靶向心肌肌球蛋白的选择性抑制剂，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。多项临床研究证实其疗效显著且安全性可控，以下是关键证据总结：
研究人群：429例症状性oHCM患者（NYHA II-III级）。
主要结果：
37%患者心功能恢复至NYHA I级（安慰剂组仅17%）。
运动耐量提升（峰值耗氧量增加1.4 mL/kg/min）。
LVOT压差显著降低（静息压差平均下降35 mmHg）。
生活质量改善（KCCQ评分提高）。
结果：玛伐凯泰组76%患者避免手术或介入治疗（安慰剂组仅22%）。
意义：为部分患者提供非侵入性替代方案。
中位随访62周：疗效持续，且部分患者心肌重构改善（左心室质量指数下降）。
| 不良反应 | 发生率（玛伐凯泰 vs 安慰剂） |
|---|---|
| 头晕 | 27% vs 9% |
| 疲劳 | 12% vs 8% |
| 头痛 | 9% vs 6% |
| 恶心 | 6% vs 4% |
LVEF降低（需监测）：约5%患者出现LVEF＜50%，调整剂量后可恢复。
心律失常（房颤）：发生率约3%，与疾病本身相关，未明确归因于药物。
心力衰竭风险：极少数患者（＜2%）因LVEF下降需暂停用药。
禁忌：LVEF＜50%、妊娠（可能致胎儿损害）。
药物相互作用：避免联用强效CYP2C19抑制剂（如氟康唑）或诱导剂。
监测要求：
治疗前：基线超声心动图（LVEF≥55%才可启动）。
治疗期间：每4-12周监测LVEF和LVOT压差。
确诊oHCM（LVOT压差≥50 mmHg）。
NYHA II-III级症状（如呼吸困难、胸痛、疲劳）。
传统治疗（β阻滞剂/钙拮抗剂）效果不佳或不耐受者。
✅ 首个靶向药物：直击HCM核心病理机制（心肌过度收缩）。
✅ 非侵入性替代手术：部分患者可避免室间隔减容术。
✅ 长期获益：可能延缓疾病进展（如心肌纤维化）。
❌ 价格昂贵：美国年费用约8-10万美元，中国博鳌自费约60万-80万元。
❌ 需严格监测：限制基层医院使用。
博鳌乐城先行区：可通过“特许医疗”政策使用（需在指定医院评估）。
国内进展：BMS正在开展EXPLORER-CN试验，推动正式上市。
玛伐凯泰（Camzyos）是oHCM治疗的重大突破，临床证据证实其安全有效，但需在专科医生指导下严格监测使用。 随着更多真实世界数据积累，该药有望成为oHCM的标准治疗选择。
患者提示：
用药前需全面评估（超声心动图、症状、合并用药）。
治疗期间定期复查LVEF，避免自行调整剂量。
目前国内未正式上市，可通过博鳌乐城特许途径获取。
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