玛伐凯泰（商品名：Camzyos）是一种首创（first-in-class）选择性心肌肌球蛋白抑制剂，属于心脑血管系统药物中的新型心肌病靶向治疗药。以下是其关键信息总结：
治疗领域：心血管系统药物 → 心肌病治疗药
药理类别：心肌肌球蛋白ATP酶选择性抑制剂
化学结构：小分子药物（苯并咪唑衍生物）
靶向心肌过度收缩：
选择性结合心肌肌球蛋白头部，抑制其与肌动蛋白结合，减少心肌细胞过度收缩。
改善左心室流出道梗阻（LVOT），降低心脏负荷。
能量代谢调节：
减少ATP消耗，缓解心肌细胞“能量饥饿”状态。
核心适应症：
症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）（NYHA II-III级成人患者）
FDA（2022）、EMA（2023）等批准。
中国海南博鳌乐城先行区可及（特许医疗政策）。
探索中适应症：
非梗阻性HCM（nHCM，III期MAVERICK-HCM研究未达主要终点）。
| 参数 | 特征 |
|---|---|
| 吸收 | 口服生物利用度＞90%，食物无显著影响 |
| 达峰时间 | 1-2小时 |
| 蛋白结合率 | ＞99%（主要与白蛋白结合） |
| 代谢途径 | CYP2C19（主要） + CYP3A4/2C9 |
| 半衰期 | 6-9天（需5-8周达稳态浓度） |
| 排泄 | 粪便（76%）+ 尿液（24%） |
起始剂量：5 mg口服，每日1次。
剂量调整：
基于LVEF和LVOT压差（每4-8周超声心动图监测）。
最大剂量：15 mg/日（仅限部分患者）。
治疗前：
LVEF≥55%，确认无禁忌症（如妊娠）。
CYP2C19基因型检测（指导剂量）。
治疗中：
LVEF：避免＜50%（否则暂停给药）。
LVOT压差：目标静息压差＜30 mmHg。
头晕（27%）、疲劳（12%）、头痛（9%）、恶心（6%）。
左心室功能下降（5%患者LVEF＜50%）。
心律失常（房颤发生率3%）。
心力衰竭恶化（罕见但需警惕）。
LVEF＜50%
妊娠（致胎儿畸形风险）
联用强效CYP2C19抑制剂（如氟康唑）
| 联用药物 | 效应 | 处理建议 |
|---|---|---|
| 强效CYP2C19抑制剂（氟康唑） | ↑玛伐凯泰血药浓度（60%） | 避免联用或减量50% |
| 强效CYP2C19诱导剂（利福平） | ↓玛伐凯泰疗效 | 增加剂量（需监测浓度） |
| β受体阻滞剂/钙拮抗剂 | 协同负性肌力作用 | 谨慎联用，加强LVEF监测 |
靶向治疗：首个针对HCM病理机制（心肌过度收缩）的药物。
减少手术需求：VALOR-HCM研究显示76%患者避免室间隔减容术。
长期获益：改善心肌重构（左心室质量指数下降）。
价格昂贵：美国年费用约8-10万美元，中国尚未纳入医保。
监测复杂：需定期超声心动图，限制基层应用。
全球：拓展nHCM适应症（需优化试验设计）。
中国：
博鳌乐城可及（特许使用）。
EXPLORER-CN试验进行中，推动正式上市。
玛伐凯泰作为心脑血管系统药物中的突破性疗法，为oHCM患者提供了首个靶向选择，但需严格遵循监测规范。其独特机制可能引领未来心肌病治疗方向，但可及性和长期安全性仍需更多数据支持。
提示：处方前需评估患者适应症、禁忌症及药物相互作用，确保安全用药。
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