肥厚型梗阻性心肌病特效药Mavacamten玛伐凯泰怎么

肥厚型梗阻性心肌病特效药玛伐凯泰（Mavacamten）使用指南

玛伐凯泰是全球首个获批用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的心肌肌球蛋白抑制剂，其精准的靶向治疗机制可显著改善患者症状及预后。以下是规范用药的详细指导：

一、用药前必备条件

1. 明确诊断：

   • 心脏超声证实：静息/激发后LVOT梯度≥50 mmHg

   • 基因检测（推荐）：检出MYH7/MYBPC3等致病突变

2. 基线评估：

   • LVEF≥55%（强制要求）

   • NT-proBNP、肝功能、心电图检查

3. 症状要求：

   • NYHA心功能II-III级（活动后呼吸困难、胸痛、晕厥前状态）

二、标准用药方案

1. 剂量滴定流程

graph TD
    A[起始剂量5mg/日] --> B[4周后复查心脏超声]
    B --> C{LVEF≥50%且LVOT梯度>30mmHg?}
    C -->|是| D[增量至10mg/日]
    C -->|否| E[维持当前剂量]
    D --> F[8周后再次评估]
    F -->|仍需改善| G[最大15mg/日]
    F -->|达标| H[维持有效剂量]

2. 关键剂量调整规则

三、用药注意事项

1. 正确服药方法：

   • 固定时间：每日早晨空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）

   • 避免高脂饮食：与高脂餐同服会降低药效40%

   • 漏服处理：<12小时可补服，>12小时跳过该次剂量

2. 禁忌联用药物：

   • 绝对禁忌：

     • 地尔硫卓、维拉帕米（协同负性肌力作用）

     • 强效CYP2C19抑制剂（奥美拉唑、氟康唑）

   • 需谨慎联用：

     • β受体阻滞剂（如美托洛尔需减量50%）

     • 抗凝药（华法林需增加INR监测）

3. 特殊人群调整：

   • 老年人（≥75岁）：起始2.5mg/日，增量幅度减半

   • 肝功能不全：Child-Pugh A级者最大剂量10mg/日

   • 孕妇：禁用（动物实验显示致畸性）

四、强制监测要求

五、中国患者特别提示

1. 基因检测优势：

   • 中国人群MYH7 p.R723C突变检出率高（28%），对该突变疗效更显著

2. 药物可及性：

   • 目前仅在指定HCM诊疗中心提供（如北京阜外医院、上海中山医院等）

   • 年治疗费用约20万元（暂未纳入医保）

3. 不良反应预警：

   • 中国患者头晕发生率较高（38%），建议首次用药后避免驾驶

六、疗效预期与随访

1. 起效时间：

   • 4周内LVOT梯度开始下降

   • 症状改善通常需8-12周

2. 长期疗效（5年数据）：

   • 63%患者维持NYHA I级

   • 室间隔厚度平均减少3.8mm

3. 复诊计划：

   • 稳定期每3个月全面评估

   • 推荐年度心脏MRI评估纤维化进展

重要提醒：
▸ 本药需在具有HCM专科的医院处方，用药期间必须签订风险管理计划（REMS）
▸ 出现以下情况立即就医：

• 夜间阵发性呼吸困难

• 新发心悸或晕厥

• 下肢水肿加重

患者支持：可通过"Camzyos康心管家"微信小程序获取用药提醒和在线咨询。

玛伐凯泰为oHCM患者提供了革命性的治疗选择，但需严格遵循个体化用药原则，通过规范监测实现疗效与安全性的最佳平衡。