玛伐凯泰是全球首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂，目前主要适用于以下疾病：
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）
适用条件：
确诊标准：心脏超声显示静息/激发后LVOT梯度≥50 mmHg
症状要求：NYHA心功能II-III级（活动后呼吸困难、胸痛、晕厥前兆）
基因特征（推荐但不强制）：检出MYH7/MYBPC3等致病突变
治疗目标：
降低左心室流出道梗阻
改善心功能和生活质量
中国获批特点：
需排除其他原因导致的心肌肥厚（如高血压、主动脉瓣狭窄）
强制用药前检测LVEF≥55%
| 疾病 | 研究阶段 | 潜在获益 | 关键试验 |
|---|---|---|---|
| 非梗阻性HCM（nHCM） | III期 | 改善舒张功能、减少纤维化 | MAVERICK-HCM |
| 儿童HCM（12-17岁） | II/III期 | 剂量按体表面积调整（1mg/m²） | EXPLORER-PEDS |
| 射血分数保留心衰（HFpEF） | II期 | 针对合并心肌肥厚的亚群 | REDWOOD-HCM-OLE |
| Danon病心肌病变 | 突破性疗法 | 纠正溶酶体功能障碍相关心肌肥厚 | - |
禁用人群：
严重心功能不全（LVEF<45%）
未控制的房颤/室性心律失常
妊娠期（动物实验显示致畸性）
需谨慎使用的情况：
轻度肝功能不全（Child-Pugh A级需减量）
老年患者（≥75岁起始剂量减半）
| 突变类型 | 有效率（LVOT梯度↓≥30%） | 症状改善率（NYHA↓≥1级） |
|---|---|---|
| MYH7 | 72% | 68% |
| MYBPC3 | 58% | 54% |
| 双突变 | 65% | 62% |
注：中国患者中MYH7 p.R723C突变阳性者疗效更显著（梯度降低幅度达61%）
联合治疗：
与CDK9抑制剂联用（临床前显示协同效应）
序贯室间隔酒精消融（减少手术创伤）
新机制探索：
治疗肌球蛋白储存性心肌病
预防HCM相关房颤
重要提示：
目前中国仅批准用于成人oHCM，超说明书使用需通过伦理审查
处方前必须完成REMS认证（风险评估和缓解策略）
查询资格：可通过国家罕见病注册系统（NRDRS）验证是否符合用药标准。
玛伐凯泰的适应症未来可能进一步扩展，为更多心肌疾病患者提供精准治疗选择。
印度肿瘤药房(India Pharmacy)是印度新德里肿瘤药房信息咨询服务平台，旨在为患者提供各类进口原研 进口仿制 最新研制等医药信息咨询 跨境医药电商直邮服务，让患者轻松获取全球最佳药品有更多选择，基本涵盖新特药 抗癌药 靶向药 丙肝 乙肝 高血压 糖尿病 痛风 等药品，欢迎咨询！官方微信 Yindu7689
