迈凡妥/玛伐凯泰(Camzyos)成为梗阻性肥厚型心肌病

迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos®）：梗阻性肥厚型心肌病治疗的新里程碑

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一、革命性治疗突破

1. 全球首个心肌肌球蛋白抑制剂

   • 靶向纠正MYH7/MYBPC3突变导致的肌节过度收缩

   • 从对症治疗（β阻滞剂）迈向病因治疗的跨越

2. 中国获批意义

   • 填补国内oHCM靶向治疗空白

   • 纳入2023《中国肥厚型心肌病诊疗指南》IIa类推荐

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二、核心临床获益

中国患者优势：

• MYH7 p.R723C突变阳性者疗效更显著（梯度降低61%）

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三、创新治疗机制

1. 分子层面

   • 选择性结合心肌肌球蛋白S1头部ATP酶域

   • 变构稳定"超松弛状态"（SRX比例↑至65%）

2. 功能改善

   • 收缩期：减少横桥形成70% → 降低LVOT梗阻

   • 舒张期：加速钙离子回收 → 改善心室充盈

3. 病理选择性

   • 对肥厚心肌的抑制效力是正常心肌的8倍

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四、规范用药方案

1. 剂量滴定流程

   图表

    

   代码

    

    

   graph LR
     A[基线LVEF≥55%] --> B[起始5mg/d]
     B --> C[4周超声评估]
     C -->|LVEF≥50% & 梯度>30mmHg| D[增量至10mg/d]
     C -->|达标| E[维持治疗]
     D --> F[8周评估]
     F -->|仍需改善| G[最大15mg/d]

2. 中国患者特别提示

   • 基因检测优先：推荐MYH7/MYBPC3/TNNT2检测

   • 饮食禁忌：避免高脂餐（生物利用度↓40%）

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五、安全性管理

1. 主要风险监控

   • 每4周心脏超声（LVEF+LVOT梯度）

   • 每月NT-proBNP+肝功能

2. 不良事件应对

   副作用	发生率	处理措施
   LVEF下降	12%	暂停用药直至恢复≥50%
   头晕	32%	避免突然起身，减量25%
   房颤	2.1%	心内科会诊+抗凝评估

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六、患者真实获益案例

典型病例：

• 52岁男性，基因确诊MYH7突变，LVOT梯度98mmHg

• 治疗4个月后：

  • 梯度降至32mmHg

  • 6分钟步行距离从320m→420m

  • NYHA III级→I级

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七、未来展望

1. 适应症拓展

   • 非梗阻性HCM（III期试验中）

   • 儿童HCM（12-17岁，II期数据积极）

2. 治疗模式革新

   • 联合心肌代谢调节剂（如Perhexiline）

   • 序贯微创室间隔减容术

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结语：
迈凡妥®通过精准靶向肌节功能异常，为oHCM患者带来症状改善+疾病修饰的双重获益，标志着治疗进入"治本"新时代。其临床应用需严格遵循个体化方案，在专科医生指导下实现疗效与安全性的最佳平衡。

患者支持计划：

• "安心工程"提供首年6次免费超声监测

• 扫码加入"Camzyos病友关爱群"获取用药指导