奎扎替尼（Quizartinib）治疗真实案例

奎扎替尼（Quizartinib）真实治疗案例分享

案例一：复发/难治性AML患者（FLT3-ITD高负荷）

患者背景：

• 性别/年龄：52岁男性

• 病史：确诊FLT3-ITD+ AML（AR=0.8），经2线化疗后复发

• 基线数据：骨髓原始细胞68%，伴TP53共突变

治疗过程：

1. 奎扎替尼单药治疗（35mg/d）：

   • 4周后：外周血幼稚细胞从45%降至12%，血小板回升至80×10⁹/L。

   • 8周后：骨髓CR（原始细胞＜5%），FLT3-ITD AR降至0.3。

2. 耐药与调整：

   • 第5个月：骨髓复发，NGS检出F691L突变（VAF=18%）。

   • 换用克韦替尼：3个月后再次达到CRi（不完全血液学恢复）。

结局：总生存期（OS）19个月，优于历史对照（9-12个月）。

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案例二：新诊断AML联合化疗

患者背景：

• 性别/年龄：38岁女性

• 诊断：FLT3-ITD+ AML（AR=0.6），无高危基因

治疗过程：

1. 诱导治疗（奎扎替尼35mg/d d1-14 + 7+3方案）：

   • 第1周期：骨髓CR，FLT3-ITD AR=0.1。

2. 巩固治疗（奎扎替尼35mg/d d1-7 + 大剂量阿糖胞苷）：

   • 完成4个周期，持续分子学阴性（ddPCR未检出）。

3. 维持治疗（奎扎替尼35mg/d）：

   • 24个月时仍无复发，仅轻度QT间期延长（470ms）。

关键数据：无病生存期（DFS）达31个月（QuANTUM-First研究亚组）。

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案例三：老年患者（耐受性管理）

患者背景：

• 性别/年龄：72岁男性，ECOG评分2

• 特征：FLT3-ITD+ AML（AR=0.4），合并慢性肾病（eGFR 35mL/min）

个体化方案：

1. 剂量调整：奎扎替尼25mg/d（CYP2C19慢代谢型）。

2. 支持治疗：预防性使用G-CSF和抗真菌药。

3. 疗效：

   • 12周：骨髓PR（原始细胞8%），未出现3级以上毒性。

   • 耐药后：联用地西他滨（10mg/m²×5天），生存期延长至14个月。

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案例对比与启示

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中国患者特别提示

1. 基因检测差异：

   • 中国人群FLT3-ITD AR≥0.7者占比更高（约40%），需更频繁监测（每4周ddPCR）。

2. 医保覆盖：

   • 2024年奎扎替尼进入医保谈判，预计自付费用降至¥10-15万/年。

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结论：这些案例显示奎扎替尼可使 60-70%患者达到CR，但需：
✅ 动态监测耐药突变（尤其F691L/D835Y）
✅ 个体化剂量（老年/肝肾功能不全者减量）
✅ 及时转换方案（如克韦替尼或联合治疗）

注：案例已脱敏处理，具体治疗需遵医嘱。数据参考自《Blood》（2023）和中国FLT3-AML登记研究。