适应症、用法用量及关键信息
帕克替尼(Pacritinib)是一种JAK2/IRAK1抑制剂,主要用于治疗:
骨髓纤维化(Myelofibrosis)
适用于中高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者,特别是:
血小板计数<50×10⁹/L(传统JAK抑制剂如芦可替尼不适用)。
对芦可替尼(Ruxolitinib)耐药或不耐受的患者。
其他潜在适应症(研究阶段)
急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)。
注:不同国家/地区批准的适应症可能略有差异(如美国FDA批准用于血小板减少的骨髓纤维化)。
推荐剂量:200mg,每日2次(间隔约12小时),口服,空腹或与食物同服均可。
剂量调整:
血小板<50×10⁹/L:无需调整,可直接使用。
不良反应(如腹泻、出血):
首次减量至100mg,每日2次。
若仍不耐受,暂停用药直至恢复,后以100mg,每日1次重启。
肝肾功能不全:
轻度至中度(Child-Pugh A/B或eGFR≥30):无需调整。
重度(Child-Pugh C或eGFR<30):谨慎使用,密切监测。
出血风险
可能引起血小板减少相关出血(如消化道出血、颅内出血),用药期间需监测血小板和血红蛋白。
心脏毒性
罕见但可能发生QT间期延长,避免与其他QT延长药物联用(如氟喹诺酮类、抗心律失常药)。
感染风险
JAK抑制剂可能增加细菌、病毒感染(如带状疱疹),必要时预防性使用抗病毒药物。
妊娠与哺乳
妊娠期禁用(动物试验显示胎儿毒性),育龄期女性需采取避孕措施。
哺乳期避免用药。
20-25°C室温保存,避光防潮。
美国FDA:2022年获批用于血小板减少的骨髓纤维化。
欧盟EMA:2023年获批类似适应症。
中国:尚未上市,可通过海南博鳌等特许医疗渠道获取。
整粒吞服,不可压碎或咀嚼。
若出现严重腹泻、异常出血、心悸或晕厥,立即就医。
避免与强CYP3A4抑制剂/诱导剂(如克拉霉素、卡马西平)联用。
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