艾伏西尼是一种小分子的IDH1酶抑制剂，适用于治疗具有易感IDH1突变的复发/难治性（R/R）AML。
艾伏尼布是如何运作的？
艾伏西尼是一种突变异柠檬酸脱氢酶 1 （IDH1） 酶的口服小分子抑制剂。易感的 IDH1 突变可导致白血病细胞中 2-羟基戊二酸 （2-HG） 水平升高。2-HG 抑制 α-酮戊二酸依赖性酶，导致造血分化受损（DiNardo 2018）。在 IDH1 突变的 AML 血样中，艾伏西尼降低了细胞内 2-HG 水平，减少了原始细胞计数，并诱导了分化（导致成熟髓系细胞的百分比增加）。IDH1 突变发生在 ~6% 至 10% 的急性髓性白血病患者中。
艾伏尼布与其他白血病药物有何不同？
艾伏尼布（Ivosidenib）是一种 IDH1 突变抑制剂，专门针对携带 IDH1 基因突变的急性髓系白血病（AML）患者，通过抑制突变 IDH1 酶活性、阻断致癌代谢物 2-HG 生成，诱导白血病细胞分化或凋亡。与传统化疗药物（如阿糖胞苷、柔红霉素）的广谱杀伤不同，它具有精准靶向性，口服给药（每日一次），适合门诊长期治疗，尤其适合老年或不耐受强化疗患者。临床数据显示，其副作用以轻度胃肠道反应、疲劳、肝酶升高为主，脱发和骨髓抑制发生率低（≥3 级发热性中性粒细胞减少仅 0.6%，感染率约 10.2%），安全性显著优于传统化疗或维奈克拉联合方案。但该药仅对 IDH1 突变患者有效，治疗前需进行基因检测确认突变状态。总体而言，艾伏尼布代表了 AML 治疗从广谱杀伤向精准靶向的转变，在疗效、安全性和生活质量方面均具优势（中位生存期 9.1 个月，缓解持续时间 19.1 个月）。
谁应该考虑服用艾伏尼布？
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