奎扎替尼（商品名：Vanflyta®）是一种 高选择性FLT3抑制剂，专门用于治疗 复发或难治性（R/R）FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML） 的成人患者。以下是关键信息总结：
必须满足以下条件：
确诊为复发或难治性AML（对标准治疗无效或复发）。
经基因检测确认FLT3-ITD突变阳性（需PCR或NGS检测）。
成人患者（≥18岁），儿童数据有限。
不适用于：
FLT3-TKD突变或其他FLT3变异型AML（奎扎替尼对TKD突变效果有限）。
未经FLT3突变检测的患者（可能无效）。
奎扎替尼是一种 II型FLT3酪氨酸激酶抑制剂（TKI），选择性抑制 FLT3-ITD突变（比I型抑制剂如吉瑞替尼更特异）。
阻断FLT3信号通路 → 抑制白血病细胞增殖。
诱导白血病细胞凋亡。
对比其他FLT3抑制剂：
吉瑞替尼（Gilteritinib）：对FLT3-ITD和TKD均有效，但耐药性可能不同。
米哚妥林（Midostaurin）：多靶点抑制剂，用于一线联合化疗。
推荐剂量：
起始剂量：26.5 mg（1片35 mg片剂）或 53 mg（2片26.5 mg片剂），每日1次，口服（空腹或餐后均可）。
调整剂量：根据QT间期和副作用调整（如降至17.5 mg或35 mg）。
疗程：
持续用药直至 疾病进展或不可耐受毒性。
部分患者可能需联合其他治疗（如低剂量化疗）。
奎扎替尼 + 阿扎胞苷（Azacitidine）：用于不适合强化疗的患者。
奎扎替尼 + 维奈托克（Venetoclax）：探索性方案，提高缓解率。
| 研究 | 患者类型 | 缓解率（CR/CRi） | 中位生存期（OS） |
|---|---|---|---|
| QuANTUM-R（III期） | R/R FLT3-ITD+ AML | CR+CRi: 48% | 中位OS: 6.2个月（vs 4.7个月对照组） |
| 日本研究（Phase II） | R/R FLT3-ITD+ AML | CR+CRi: 54% | 中位OS: 8.6个月 |
CR（完全缓解）：骨髓中白血病细胞<5%，血象恢复。
CRi（CR伴不完全血象恢复）：骨髓缓解但血细胞未完全恢复。
| 副作用 | 发生率 | 管理措施 |
|---|---|---|
| QT间期延长（关键毒性） | 常见 |
- 治疗前及期间监测心电图（ECG）。 - 避免联用其他QT延长药物（如氟喹诺酮类）。 |
| 骨髓抑制（中性粒细胞减少、血小板减少） | 高 |
- 定期监测血常规。 - 必要时给予G-CSF或血小板输注。 |
| 恶心/呕吐 | 中等 | - 预防性使用止吐药（如昂丹司琼）。 |
| 感染风险增加 | 高 | - 预防性抗感染（如抗真菌药）。 |
严重风险：
可逆性后部脑病综合征（PRES）（罕见但严重，需立即停药）。
心脏毒性（QT延长可致尖端扭转型室速）。
治疗前必须检查：
FLT3-ITD突变检测（PCR/NGS）。
心电图（ECG）（基线QTc应≤450 ms）。
血常规、肝功能、电解质（钾/镁）。
治疗期间监测：
每周1次ECG（前2周期），后每月1次。
每1-2周血常规，监测骨髓抑制。
耐药机制：FLT3激酶区新突变（如D835Y）。
后续选择：
吉瑞替尼（Gilteritinib）（可能仍有部分疗效）。
临床试验（如CAR-T、双特异性抗体）。
已批准地区：
美国（FDA 2019）、日本（PMDA 2019）、欧盟（EMA 2023）。
中国内地：尚未获批，但可通过海南博鳌乐城等特许医疗渠道申请。
价格：约 $10,000-$15,000/月（因医保覆盖情况而异）。
奎扎替尼是 复发/难治FLT3-ITD+ AML的重要靶向药，可提高缓解率和生存期，但需严格监测 心脏毒性和骨髓抑制。用药前必须确认 FLT3突变状态，并在血液科专家指导下使用。
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